Il règne une grande confusion dans la définition et la nomenclature de ces thérapies. On emploie des termes comme thérapies biologiques, traitements à ciblage moléculaire, médicaments intelligents, anticorps, immunothérapeutiques, etc. Par souci de simplicité, nous pouvons classer les thérapies biologiques en traitements à ciblage moléculaire (traitements cibles) et immunothérapies. FIGURE 5
Fig 5. Les traitements pour les malades atteints d’une tumeur
Contrairement à la chimiothérapie qui détruit les cellules tumorales (et malheureusement également un peu les cellules saines), les médicaments à ciblage moléculaire bloquent des fonctions spécifiques des cellules tumorales, en arrêtant leur croissance ou bien en les tuant lorsque ce blocage concerne des fonctions vitales.
Dans le cas de l’immunothérapie, ces médicaments empêchent l’action inhibitrice que la tumeur exerce sur notre système immunitaire. En d’autres termes, la tumeur inhibe notre système immunitaire ; grâce aux médicaments immunothérapeutiques, le système se remet à fonctionner et rejette les cellules tumorales reconnues comme étrangères à notre corps.
Pour que les thérapies biologiques fonctionnent, la tumeur doit contenir une cible spécifique. Ce peut être des protéines, ou des altérations de l’ADN dosables grâce à des tests moléculaires très sophistiqués.
Si la cible existe, les nouveaux médicaments sont indiqués et ils donnent généralement de très bons résultats.
Si la cible n’existe pas, ces médicaments ne produisent aucun bénéfice et sont même parfois contre-productifs et dangereux.
Les nouveaux médicaments biologiques sont très coûteux. C’est pourquoi leur prescription est soumise à des contrôles stricts du ministère de la Santé. Les oncologues doivent obtenir l’autorisation du ministère pour pouvoir les prescrire, en fournissant les données des tests moléculaires réalisés.
Pour prescrire ces médicaments, il faut donc avoir réalisé les tests moléculaires avec un résultat favorable (présence d’altérations moléculaires spécifiques) sur la pièce opératoire de la tumeur primitive lorsqu’elle est disponible, ou bien faire une nouvelle biopsie sur laquelle les tests moléculaires seront réalisés.
Les succès des nouvelles thérapies biologiques sont remarquables. Les patients ayant les caractéristiques moléculaires adéquates peuvent vivre encore très longtemps, là où la chimiothérapie seule et les autres traitements classiques ne permettaient d’obtenir que 12 à 18 mois de vie en moyenne.
Un nombre toujours croissant de patients qui étaient réputés incurables d’après la distinction classique, sont aujourd’hui en vie 3, 5 ou 7 ans après le diagnostic, et ils vont bien. On assiste clairement à l’émergence d’une nouvelle classe de patients intermédiaire, entre les deux catégories reconnues jusqu’à il y a quelques années: patients guérissables/patients incurables. FIGURE 4
Fig 4. Gravité des tumeurs: les trois catégories de patients
La stadification des tumeurs est très importante car elle permet de les distinguer en guérissables et incurables. Sauf exceptions, lorsque les tumeurs sont encore localisées elles sont guérissables, lorsqu’elles sont disséminées dans différents organes du corps, non.
Toutefois, grâce aux succès des traitements novateurs, cette distinction grossière des patients en deux groupes (guérissables et incurables) est en train de se nuancer de plus en plus. En effet, un nombre croissant de patients qui étaient jugés incurables d’après la distinction classique sont aujourd’hui, 3, 5 ou 7 ans après le diagnostic, toujours en vie et en bonne santé. Nous assistons à l’émergence d’une classe de patients intermédiaires entre les deux catégories guérissables/incurables, où la maladie reste bloquée pendant des périodes assez longues pour laisser espérer la guérison, même si elle s’était initialement propagée à différents organes.
Dans ce troisième groupe de patients, la maladie reste bloquée grâce aux traitements pendant des périodes assez longues pour laisser espérer la guérison. Nous sommes encore dans une phase trop précoce pour pouvoir comprendre l’évolution de la tumeur dans cette troisième classe de patients, mais les résultats obtenus jusqu’à présent avec ces médicaments chez des patients ayant une tumeur en phase avancée telle que le mélanome, les cancers du poumon, du rein, de l’ovaire, de la vessie, du sein, donnent cet espoir déjà aujourd’hui, dans un pourcentage tangible de patients (10 à 40%). Malheureusement, pour de nombreuses autres tumeurs telles que le cancer du pancréas, de l’estomac, du côlon, du rectum, du foie, du cerveau, ces résultats «hors norme» n’ont pas encore été obtenus avec les thérapies biologiques, si ce n’est dans de très rares cas avec des altérations moléculaires exceptionnelles.
En général, les effets secondaires des médicaments biologiques sont inférieurs à ceux de la chimiothérapie classique. Mais ce n’est pas toujours le cas:
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Les médicaments à ciblage moléculaire peuvent donner des éruptions cutanées très graves, bien moins tolérées que les troubles classiques tels que nausée-vomissement-alopécie provoqués par la chimiothérapie.
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L’immunothérapie a même une certaine mortalité dans les formes auto-immunes de pneumonies ou de colites. Heureusement, l’occurrence de ces événements extrêmes est très, très rare.