Un médicament est dit ‘expérimental‘ si son efficacité est encore incertaine et que de ce fait, il n’est disponible que dans certains centres spécialisés, où il est étudié selon des protocoles de recherche qui sélectionnent les conditions particulières des patients à qui il peut être administré. Ainsi, un médicament expérimental ne peut pas être donné à tous les patients qui le demandent.
Alors que les traitements expérimentaux réservés à la phase adjuvante sont généralement limités (VOUS A-T-ON PROPOSÉ UN TRAITEMENT ADJUVANT EXPÉRIMENTAL?), ceux pour la phase avancée de la maladie sont beaucoup plus nombreux.
Adhérer à une expérimentation lorsqu’on est dans la phase avancée de la maladie est toujours un choix qu’il faut avoir bien présent à l’esprit. En effet, dans la phase avancée, la guérison est un événement exceptionnel, et la gravité de la situation domine toute autre considération. Si un centre offre une expérimentation sur des médicaments novateurs qui ont déjà donné de bons résultats, y participer est un excellent choix.
Les problèmes pratiques que le patient et ses proches peuvent rencontrer face à la possibilité de participer à des essais cliniques expérimentaux dans les phases avancées des tumeurs peuvent se résumer comme suit:
1– L’expérimentation est-elle adaptée à la condition du patient?
Les expérimentations ont des critères d’entrée généralement très stricts. Par exemple, certaines expérimentations ne sont accessibles qu’aux patients qui n’ont encore suivi aucun traitement pour la phase avancée (expérimentations de première ligne de traitement). D’autres ne sont accessibles qu’aux patients qui ont déjà suivi la première ligne de traitement, qui a échoué. Et dans le cadre de ces prérequis, ne peuvent être acceptés que les patients pour qui la première ligne de traitement a échoué, sur la base de la combinaison X plutôt que de la combinaison Y.
Il peut donc arriver que malgré la volonté du patient de participer à une certaine expérimentation, ce ne soit pas possible parce que les critères d’«entrée» dans l’expérimentation ne sont pas remplis.
2– Est-ce un essai randomisé?
Randomisé signifie qu’une fois que le patient est accepté dans l’expérimentation, le type de thérapeutique est tiré au sort entre deux traitements (… «au sort?»… oui, au sort!): le traitement standard (qui en fait n’a rien d’expérimental et qui serait exactement le traitement indiqué en dehors de l’expérimentation) et le traitement expérimental, à savoir avec le nouveau médicament.
Il n’est pas facile de comprendre pourquoi l’attribution du nouveau traitement expérimental ou de l’ancien traitement devrait se faire au hasard. Le seul moyen scientifiquement valable de prouver que le nouveau traitement est mieux que le traitement standard est de ne pas confier la sélection des malades au médecin, mais de la confier au hasard. Autrement, le médecin pourrait attribuer le nouveau traitement expérimental à tous les patients en meilleures conditions, et le traitement standard à ceux qui sont dans les moins bonnes conditions. Le nouveau traitement s’avèrerait meilleur que l’ancien, mais ce pourrait être dû uniquement aux meilleures conditions de départ des patients.
La randomisation est très frustrante: le patient a une chance sur deux de se faire administrer le nouveau médicament, ce qui fait que dans 50% des cas, il participe à l’expérimentation mais en réalité il ne fait rien d’expérimental. Néanmoins, il existe en tout cas deux avantages possibles lorsqu’on participe aux expérimentations randomisées, même si l’on ne reçoit pas le soin expérimental.
- Il peut y avoir l’ESSAI CROISÉ: du moment où le soin standard ne marche plus, certaines études expérimentales permettent l’administration du médicament expérimental à ceux qui ne l’ont pas reçu car ils avaient été randomisés pour recevoir le soin standard. Cette option n’est pas possible si le patient a déjà reçu le soin standard en dehors de l’essai clinique.
- S’il n’y a pas d’essai croisé, mais que pendant l’essai, le nouveau traitement se démontre plus efficace que le traitement standard, le fait d’avoir participé à l’expérimentation (sans avoir reçu le nouveau médicament) permet de recevoir le médicament expérimental avant qu’il ne devienne disponible pour tous, c’est-à-dire avant qu’il ne soit homologué et enregistré par l’agence du médicament (ces démarches bureaucratiques prennent souvent de nombreux mois).
3– Si l’essai n’est pas randomisé, le médicament expérimental est-il donné à tous les patients participant à l’étude?
Dans les phases 2 de l’expérimentation, le médicament expérimental est donné à tous les patients participant à l’étude. Cela semble être la meilleure formule pour une expérimentation. En réalité, il y a un problème là aussi: à ce stade, il n’y a pas encore assez de certitude que le nouveau médicament marche mieux que les médicaments disponibles sur le marché parce que jusque-là, le médicament a été étudié sur un petit nombre de patients.
L’essai en question a pour but de déterminer l’efficacité du médicament sur un plus grand nombre de patients. Une fois que cette donnée est générée, et si elle est positive, on passera à l’expérimentation randomisée, afin de comparer le nouveau médicament aux traitements standard.
L’avantage à participer à un essai de phase 2 est que tous les patients reçoivent le nouveau médicament. L’inconvénient est que les preuves de leur efficacité sont encore très peu nombreuses à ce stade.
4– Faut-il des examens additionnels pour participer à l’expérimentation?
Les nouvelles thérapies biologiques à ciblage moléculaire ne marchent que s’il y a une cible à frapper. Il est donc essentiel de déterminer s’il y a ou non une cible. On le détermine par des tests moléculaires sur les échantillons tumoraux. On peut utiliser pour cela la tumeur retirée ou biopsiée dans le passé, mais les expérimentations d’avant-garde demandent de plus en plus souvent des biopsies récentes (LA BIOPSIE DONNE GÉNÉRALEMENT LA CERTITUDE). On obtient de nouveaux échantillons biopsiques au prix de douleurs, de gênes et d’angoisses en plus. Il est important d’en discuter ouvertement avec son médecin traitant. En général, pour de nombreux essais bien organisés étudiant des médicaments très prometteurs, cela peut vraiment valoir la peine de subir ces procédures en plus.
À la fin de ce tour d’horizon des problèmes liés aux expérimentations cliniques, on a l’impression que toutes ces complications (biopsies et prélèvements en plus, exclusion des essais «à moins qu’il n’y ait telle ou telle caractéristique», etc.) reflètent une certaine insensibilité des médecins chercheurs à l’égard des patients qui recherchent désespérément quelque chose à essayer pour guérir de leur condition. Ceci n’est pas vrai. Malheureusement, pour prouver avec rigueur l’efficacité clinique d’un nouveau traitement, il faut être rigoureux. Et pour l’instant, il n’existe pas de meilleures méthodes pour étudier les nouveaux médicaments.